美国监管机构批准CSL Behring公司的B型血友病基因疗法，这是一种一次性注射药液，使患者无需接受常规性治疗，但每剂费用高达350万美元，成为全球最昂贵的药物。
治疗血友病 获美国批准
一项针对该疗法的关键研究发现，CSL Behring的Hemgenix仅给药一次，1年内预期的出血事件数量可减少54%，并能使94%的患者免于耗时且昂贵的因子IX注射，因子IX是凝血系统的一种丝氨酸蛋白酶，因子IX目前用于控制可能致命的疾病。
美国食品和药物管理局生物製品评估和研究中心主任彼得马克斯（ Peter Marks）表示，虽然血友病的治疗取得进展，但预防和治疗出血所需的措施会影响患者的生活质量。他称，Hemgenix用药代表开发创新疗法的重要进展。
传统的血友病治疗须注入缺失的蛋白质，称为凝血因子，身体需要这些蛋白质才能形成凝块并止血。Hemgenix的运作原理是将一种可以产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中，在那里开始制造因子IX蛋白质。
该基因疗法将由uniQure NV在美国麻州列克辛敦（Lexington, Massachusetts）生产，该公司于2020年将Hemgenix的商业化权利出售给了CSL Behring。据uniQure称，美国和欧洲约有1600万人患有B型血友病；A型血友病更为常见，影响的人数大约是B型的5倍。
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