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它就是全球最贵药物,一剂350万美金
www.creaders.net | 2022-11-23 10:18:28  自由财经 | 0条评论 | 查看/发表评论
 

美国监管机构批准CSL Behring公司的B型血友病基因疗法,这是一种一次性注射药液,使患者无需接受常规性治疗,但每剂费用高达350万美元,成为全球最昂贵的药物。

它就是全球最贵药物,一剂350万美金

治疗血友病 获美国批准

一项针对该疗法的关键研究发现,CSL Behring的Hemgenix仅给药一次,1年内预期的出血事件数量可减少54%,并能使94%的患者免于耗时且昂贵的因子IX注射,因子IX是凝血系统的一种丝氨酸蛋白酶,因子IX目前用于控制可能致命的疾病。

美国食品和药物管理局生物製品评估和研究中心主任彼得马克斯( Peter Marks)表示,虽然血友病的治疗取得进展,但预防和治疗出血所需的措施会影响患者的生活质量。他称,Hemgenix用药代表开发创新疗法的重要进展。

传统的血友病治疗须注入缺失的蛋白质,称为凝血因子,身体需要这些蛋白质才能形成凝块并止血。Hemgenix的运作原理是将一种可以产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中,在那里开始制造因子IX蛋白质。

该基因疗法将由uniQure NV在美国麻州列克辛敦(Lexington, Massachusetts)生产,该公司于2020年将Hemgenix的商业化权利出售给了CSL Behring。据uniQure称,美国和欧洲约有1600万人患有B型血友病;A型血友病更为常见,影响的人数大约是B型的5倍。

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